Načítání…
Načítání…
Tvrdá tobolka velikosti 2 (6,35 x 18,0 mm) s šedým neprůhledným víčkem a bílým neprůhledným tělem s černým potiskem „AT2221“ na těle, obsahující bílý až téměř bílý prášek.
Přípravek Opfolda (miglustat) je stabilizátor enzymu cipaglukosidázy alfa používaný při dlouhodobé enzymové substituční léčbě cipaglukosidázou alfa u dospělých s pozdní formou Pompeho nemoci (deficitem kyselé α-glukosidázy [GAA]).
Léčba má probíhat pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s Pompeho nemocí nebo jinými dědičnými metabolickými nebo nervosvalovými onemocněními.
Miglustat 65 mg tvrdé tobolky se musí používat v kombinaci s cipaglukosidázou alfa. Před užitím miglustatu je třeba si přečíst souhrn údajů o přípravku pro cipaglukosidázu alfa.
Dávkování Doporučená dávka je určena k perorálnímu užívání jednou za dva týdny u dospělých osob od 18 let a je založena na tělesné hmotnosti:
Miglustat 65 mg tvrdé tobolky se má užít přibližně 1 hodinu, nikoli však více než 3 hodiny, před zahájením infuze cipaglukosidázy alfa.
Obrázek 1. Časová osa dávky
Odpověď pacienta na léčbu musí být rutinně posuzována na základě komplexního hodnocení všech klinických projevů onemocnění. V případě nedostatečné odpovědi nebo netolerovatelných bezpečnostních rizik je třeba zvážit vysazení kombinované léčby miglustatem 65 mg tvrdé tobolky a cipaglukosidázou alfa. Oba léčivé přípravky se musí podávat dále, nebo oba musí být vysazeny.
Vynechaná dávka Pokud dojde k vynechání dávky miglustatu, léčba má proběhnout co nejdříve. Pokud pacient miglustat neužije, nezahajujte infuzi cipaglukosidázy alfa. Infuze cipaglukosidázy alfa může začít 1 hodinu po užití miglustatu.
Zvláštní populace Porucha funkce ledvin a jater Bezpečnost a účinnost léčby miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa nebyla hodnocena u pacientů s poruchou funkce ledvin a/nebo jater. Při podávání jednou za dva týdny se neočekává, že zvýšená plazmatická expozice miglustatu v důsledku středně těžké nebo těžké poruchy funkce ledvin nebo jater významně ovlivní expozice cipaglukosidáze alfa, a nepředpokládá se, že by klinicky významným způsobem ovlivnila účinnost a bezpečnost cipaglukosidázy alfa. U pacientů s poruchou funkce ledvin nebo jater není nutná úprava dávkování. Starší pacienti Zkušenosti s užíváním miglustatu v kombinaci s léčbou cipaglukosidázou alfa u pacientů starších 65 let jsou omezené. U starších pacientů není nutná úprava dávkování. Pediatrická populace Bezpečnost a účinnost léčby miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa u pediatrických pacientů mladších 18 let nebyla dosud stanovena. Nejsou dostupné žádné údaje. Způsob podání Miglustat je určen k perorálnímu podání. Miglustat tvrdá tobolka má krimpovaný spoj zabraňující otevření obalu tobolky a má se polykat v celku a užívá se nalačno.
Pacienti mají být nalačno 2 hodiny před a 2 hodiny po užití miglustatu 65 mg tvrdé tobolky (viz
4.3 Kontraindikace
Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1. Kontraindikace pro cipaglukosidázu alfa.
4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití
Při užívání miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou alfa se mohou vyskytnout nežádoucí účinky (viz bod 4.8).
4.5 Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce Nebyly provedeny žádné studie interakcí v souvislosti s užíváním miglustatu. Interakce s potravinami Je známo, že miglustat přímo ovlivňuje enzymatickou funkci hlavních disacharidáz ve střevním epitelu. Konkrétně miglustat inhibuje disacharidázy s alfa-glykosidovými vazbami, včetně sacharázy, maltázy a isomaltázy. Síla potenciálních interakcí se může okamžitě projevit změněnou aktivitou sacharózy, maltózy a isomaltózy v trávicím traktu, což vede k poruchám trávení, osmotickému přestupu vody, zvýšené fermentaci a produkci dráždivých metabolitů. Pacienti mají být nalačno
2 hodiny před a 2 hodiny po užití miglustatu.
4.6 Fertilita, těhotenství a kojení Antikoncepce u žen Ženy ve fertilním věku musí používat spolehlivou antikoncepci během léčby miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa a po dobu 4 týdnů po ukončení léčby (viz bod 5.3). Léčivý přípravek se nedoporučuje u žen v plodném věku, které nepoužívají spolehlivou antikoncepci. Těhotenství Klinické údaje o podávání miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou alfa těhotným ženám nejsou k dispozici. Miglustat prostupuje placentou. Studie na zvířatech s miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa a se samotným miglustatem prokázaly reprodukční toxicitu (viz bod 5.3). Podávání miglustatu v kombinaci cipaglukosidázou alfa se v těhotenství nedoporučuje. Kojení Není známo, zda se miglustat a cipaglukosidáza alfa vylučují do lidského mateřského mléka (viz
bod 5.3). Dostupné farmakodynamické/toxikologické údaje u zvířat prokázaly vylučování miglustatu a cipaglukosidázy alfa do mléka. Riziko pro kojené novorozence /děti nelze vyloučit. Na základě posouzení prospěšnosti kojení pro dítě a prospěšnosti léčby pro matku je nutno rozhodnout, zda přerušit kojení nebo ukončit/přerušit podávání miglustatu v kombinaci s cipaglucosidázou alfa. Fertilita
Nejsou k dispozici žádné klinické údaje o účinku léčby miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou na fertilitu.
U 7 zdravých dospělých mužů, kteří užívali miglustat v dávce 100 mg perorálně dvakrát denně po dobu 6 týdnů, nebyly pozorovány žádné účinky na koncentraci, motilitu nebo morfologii spermií.
U samců potkanů nebyl po podání miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou alfa nebo samotného miglustatu pozorován žádný vliv na spermatogenezi. Předklinické údaje ze studie u potkanů, kteří dostávali jiný přípravek s miglustatem, však prokázaly, že miglustat nepříznivě ovlivňuje parametry spermií (motilitu a morfologii), čímž snižuje plodnost (viz bod 5.3).
U samic potkanů bylo u miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou alfa a u samotného miglustatu zaznamenáno zvýšení preimplantačních ztrát (viz bod 5.3).
4.7 Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje Miglustat nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
4.8 Nežádoucí účinky Souhrn bezpečnostního profilu Nejčastěji hlášeným nežádoucím účinkem připisovaným pouze miglustatu 65 mg byla zácpa (1,3 %). Tabulkový seznam nežádoucích účinků
K posouzení nežádoucích účinků byly použity informace od subjektů léčených miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa ze souhrnné bezpečnostní analýzy ze 3 klinických hodnocení. Celková průměrná doba trvání expozice byla 28,0 měsíců.
Nežádoucí účinky jsou uvedeny podle tříd orgánových systémů MedDRA v tabulce 1. Odpovídající kategorie frekvence jsou definovány následovně: velmi časté (≥ 1/10), časté (≥ 1/100 až < 1/10), méně časté (≥ 1/1 000 až < 1/100), vzácné (≥ 1/10 000 až < 1/1 000), velmi vzácné (< 1/10 000) a není známo (z dostupných údajů nelze určit).
Tabulka 1: Souhrn nežádoucích účinků u pacientů léčených miglustatem
| Třída orgánových systémů (SOC) | Frekvence | Nežádoucí účinek (preferovaný termín) |
|---|---|---|
| Poruchy imunitního systému<br><br> | Časté | Anafylaktická reakce7 |
| Poruchy imunitního systému<br><br> | Méně časté | Hypersenzitivita |
| Poruchy nervového systému | Velmi časté | Bolest hlavy |
| Poruchy nervového systému | Časté | Tremor, dysgeuzie, parestezie |
| Poruchy nervového systému | Méně časté | Porucha rovnováhy, migréna4 |
| Srdeční poruchy | Časté | Tachykardie6 |
| Cévní poruchy | Časté | Hypotenze |
| Cévní poruchy | Méně časté | Bledost |
| Respirační, hrudní a mediastinální poruchy<br><br> | Časté | Dyspnoe |
| Respirační, hrudní a mediastinální poruchy<br><br> | Méně časté | Astma |
| Gastrointestinální poruchy<br><br> | Časté | Průjem, nauzea, bolest břicha1, flatulence, břišní distenze, zvracení, zácpa† |
| Gastrointestinální poruchy<br><br> | Méně časté | Břišní diskomfort†, spasmus jícnu, bolest v ústech |
| Poruchy kůže a podkožní tkáně<br><br> | Časté | Kopřivka3, vyrážka2, pruritus, hyperhidróza |
| Poruchy kůže a podkožní tkáně<br><br> | Méně časté | Kožní diskolorace |
| Poruchy svalové a kosterní soustavy a pojivové tkáně | Časté | Svalové spazmy, myalgie, artralgie, svalová slabost |
| Poruchy svalové a kosterní soustavy a pojivové tkáně | Méně časté | Bolest v boku, svalová únava, muskuloskeletální ztuhlost |
| Celkové poruchy a reakce v místě aplikace<br><br> | Časté | Únava, pyrexie, třesavka, periferní otok |
| Celkové poruchy a reakce v místě aplikace<br><br> | Méně časté | Astenie, bolest obličeje, pocit nervozity†, nekardiální bolest na hrudi |
| Vyšetření<br><br> | Časté | Zvýšený krevní tlak5 |
| Vyšetření<br><br> | Méně časté | Snížený počet lymfocytů, snížený počet trombocytů† |
† Hlášeno pouze u miglustatu.
Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V.
4.9 Předávkování Příznaky
U pacientů s virem lidské imunodeficience (HIV) užívajících miglustat v dávce 800 mg/den nebo vyšší byla pozorována leukopenie, granulocytopenie, neutropenie, závrať a parestezie. Léčba
V případě předávkování má být okamžitě poskytnuta podpůrná lékařská péče. Je třeba sledovat kompletní krevní obraz, zda nedochází ke snížení počtu bílých krvinek.
Farmakoterapeutická skupina: trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva; trávicí trakt a metabolismus, různá léčiva. ATC kód: A16AX06
Mechanismus účinku Miglustat je farmakokinetický stabilizátor enzymu cipaglukosidázy alfa. Miglustat se selektivně váže na cipaglukosidázu alfa v krvi během infuze, čímž stabilizuje konformaci cipaglukosidázy alfa a minimalizuje ztrátu aktivity enzymu v krevním oběhu. Tato selektivní vazba mezi cipaglukosidázou alfa a miglustatem je přechodná, přičemž k disociaci dochází v lysozomech. Samotný miglustat nemá žádný účinek na snížení hladiny glykogenu. Pediatrická populace Evropská agentura pro léčivé přípravky udělila odklad povinnosti předložit výsledky studií s přípravkem Opfolda u jedné nebo více podskupin pediatrické populace k léčbě glykogenózy typu II (Pompeho nemoc) (informace o použití u pediatrické populace viz bod 4.2).
Rychlost absorpce (tmax) miglustatu byla přibližně 2 až 3 hodiny. Při klinické dávce 260 mg dosáhl miglustat v plazmě Cmax přibližně 3 000 ng/ml a AUC0-∞ přibližně 25 000 ng·h/ml.
Vliv jídla Byl pozorován významný vliv jídla, který vedl ke snížení Cmax o 36 % a opožděné absorpci přibližně o 2 hodiny (viz bod 4.2).
Metabolismus Miglustat je z velké části nemetabolizovaný, přičemž < 5 % radioaktivně značené dávky se vyloučilo jako glukuronidy. Miglustat není substrátem OAT1, OAT3, OATP1B1, OATP1B3, MATE1, MATE2-K, BCRP ani BSEP. Miglustat je slabým substrátem P-glykoproteinu (P-gp) a substrátem vychytávacích transportérů OCT1 (exprimovaných v játrech) a OCT2 (exprimovaných v ledvinách). Vzhledem k tomu, že miglustat je z velké části vylučován ledvinami nemetabolizovaný, neočekává se, že by inhibitory OCT1 vedly ke klinicky významným interakcím. U inhibitorů OCT2 se na základě údajů u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin neočekává klinicky významný vliv na vylučování miglustatu ledvinami a jeho expozici. U inhibitorů P-glykoproteinu (P-gp) se neočekává, že by vedly ke klinicky významné interakci s miglustatem ve střevě, a to na základě doporučení o lačnění a rychlé absorpce miglustatu (tmax 2 hodiny). Miglustat není známým substrátem ani inhibitorem enzymů cytochromu P450, proto jsou významné interakce s léčivy, která jsou substráty enzymů cytochromu P450, nepravděpodobné. Na základě in vitro studie transportérů není miglustat inhibitorem transportérů OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3 ani BSEP. Klinicky významné interakce ve střevě se substráty P-gp a BCRP a v játrech v portální žíle s OCT1, OATP1B1 a OATP1B3 se neočekávají na základě doporučení o lačnění a rychlé absorpce miglustatu.
Eliminace Poločas terminální eliminace miglustatu byl přibližně 6 hodin. Perorální clearance byla přibližně 10,5 l/h a distribuční objem v terminální fázi byl přibližně 90 l. Linearita Miglustat vykázal farmakokinetiku závislou na dávce. Zvláštní populace Pohlaví, starší osoby a rasa/etnický původ Podle sdružené populační farmakokinetické analýzy nemělo pohlaví, věk (18 až 74 let) a rasa/etnický původ klinicky významný vliv na expozici miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou alfa. Porucha funkce jater Farmakokinetika miglustatu v kombinaci s léčbou cipaglukosidázou alfa nebyla hodnocena u pacientů s poruchou funkce jater. Porucha funkce ledvin
AUC0–24h miglustatu se zvýšila o 21 %, 32% a 41% u pacientů s lehkou (CLcr (clearance kreatininu) 60 až 89 ml/min, odhadnuto podle Cockcrofta-Gaulta), středně těžkou (CLcr 30 až 59 ml/min) resp.
těžkou (CLcr 15 až 29 ml/min) poruchou funkce ledvin ve srovnání s pacienty s normální funkcí ledvin. Vliv konečného stadia onemocnění ledvin na farmakokinetiku miglustatu není znám.
5.3 Předklinické údaje vztahující se k bezpečnosti
Neklinické údaje získané na základě konvenčních farmakologických studií bezpečnosti, toxicity po jednorázovém a po opakovaném podávání, genotoxicity a mutagenity neodhalily žádné zvláštní riziko pro člověka.
Příležitostně se objevily karcinomy tlustého střeva u myší po perorální léčbě miglustatem v dávkách 210, 420 a 840/500 mg/kg/den podávaných po dobu 2 let. Tyto dávky odpovídají 8, 16 a 33/19násobku dávky 200 mg u lidí podávané třikrát denně. Není známá relevance těchto nálezů pro osoby užívající miglustat v podstatně nižších hodnocených dávkách 195 až 260 mg jednou za dva týdny u Pompeho nemoci.
Reprodukční a vývojová toxikologie Ve studii segmentu I u potkaních samců nebyl zjištěn žádný vliv léčby miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa ani samotným miglustatem na spermatogenezi.
V jiné studii přípravku s miglustatem na potkanech vedl miglustat podávaný perorálně k atrofii/degeneraci semenotvorných kanálků a varlat při násobku expozice 2,0, tedy při maximální doporučené dávce pro člověka (MRHD) založené na tělesném povrchu (mg/m2). U potkanů byla rovněž pozorována snížená spermatogeneze se změněnou morfologií a motilitou spermií a snížená fertilita při násobku expozice 0,6 na základě tělesného povrchu. Snížená spermatogeneze byla u potkanů reverzibilní po 6 týdnech vysazení léčivé látky.
V segmentu I studie zkoumající fertilitu a časný embryonální vývoj u potkanů byla pozorována preimplantační ztráta v části studie zaměřené na samičí fertilitu jak u samotného miglustatu, tak u skupiny s kombinovanou léčbou a byla považována za související s miglustatem. U kombinované léčby byly hranice u MRHD cipaglukosidázy alfa a miglustatu 27násobné, resp. 4násobné na základě expozice AUC v plazmě.
Ve studii embryofetálního vývoje v segmentu II nebyly u březích potkanů ani jejich potomků pozorovány žádné nepříznivé nálezy, které by bylo možné přímo připsat cipaglukosidáze alfa nebo miglustatu.
Ve studii embryofetálního vývoje u králíků byly maternální účinky, včetně snížené spotřeby potravy a přírůstků tělesné hmotnosti, patrné jak u samotného miglustatu, tak u kombinované skupiny. Kombinace cipaglukosidázy alfa s miglustatem (ale nikoli cipaglukosidázy alfa bez miglustatu) vedla ke zvýšení kardiovaskulárních malformací (atretický plicní kmen, defekt komorového septa a dilatace oblouku aorty) u králíků při 16násobné, resp. 3násobné expozici při MRHD cipaglukosidázy alfa a miglustatu na základě jednorázové dávky, nebo 112násobné, resp. 21násobné na základě kumulativního dávkování. Nelze však vyloučit, že k embryofetálním nežádoucím účinkům pozorovaným u králíků mohlo dojít po jednorázové expozici kombinaci. Pro skupinu s kombinací nebylo možné stanovit hladinu bez pozorovaných nežádoucích účinků (NOAEL), protože byla testována pouze jedna dávka kombinace.
Ve studii pre- a postnatálního vývoje v segmentu III u potkanů nebyly pozorovány žádné nežádoucí účinky na maternální nebo postnatální vývoj, které by bylo možné přímo přičíst cipaglukosidáze alfa nebo miglustatu. Hodnocení mléka potkanů ze skupiny s kombinovanou léčbou prokázalo vylučování miglustatu a vylučování cipaglukosidázy alfa v mléce potkanů. Po 2,5 hodinách po podání dávky byl poměr expozice cipaglukosidázy alfa v mléce potkanů k plazmě 0,038.
Obsah tobolky Předbobtnalý škrob (kukuřičný) Magnesium-stearát (E 470b) Mikrokrystalická celulóza (E 460i) Sukralóza (E 955) Koloidní oxid křemičitý
Obal tobolky Želatina Oxid titaničitý (E 171) Černý oxid železitý (E 172)
Jedlý tiskařský inkoust Černý oxid železitý (E 172) Hydroxid draselný (E 525) Polypropylenglykol (E 1520) Šelak (E 904) Koncentrovaný roztok hydroxidu amonného (E 527)
6.2 Inkompatibility Neuplatňuje se.
6.3 Doba použitelnosti
3 roky
6.4 Zvláštní opatření pro uchovávání Tento léčivý přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání.
6.5 Druh obalu a obsah balení 40ml lahvička z polyethylenu s vysokou hustotou (HDPE) s 33mm bílým polypropylenovým dětským bezpečnostním uzávěrem se štítkem. Otvor lahvičky je zapečetěn indukční vložkou víčka. Lahvičky obsahující 4 a 24 tobolek. Na trhu nemusí být všechny velikosti balení.
6.6 Zvláštní opatření pro likvidaci přípravku Veškerý nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky.
Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road Blanchardstown, Dublin D15 AKK1, Irsko E-mail: [email protected]
Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https://example.com
PŘÍLOHA II
16
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V. Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Nizozemsko
Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis s omezením (viz příloha I: Souhrn údajů o přípravku, bod 4.2).
Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat Unie (seznam EURD) stanoveném v čl. 107c odst. 7 směrnice 2001/83/ES a jakékoli následné změny jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky.
Držitel rozhodnutí o registraci (MAH) předloží první PSUR pro tento léčivý přípravek do 6 měsíců od jeho registrace.
Plán řízení rizik (RMP)
Držitel rozhodnutí o registraci (MAH) uskuteční požadované činnosti a intervence v oblasti farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném RMP uvedeném v modulu 1.8.2 registrace a ve veškerých schválených následných aktualizacích RMP.
Aktualizovaný RMP je třeba předložit:
| ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU VNĚJŠÍ OBAL<br><br> |
|---|
| 1. NÁZEV PŘÍPRAVKU |
|---|
Opfolda 65 mg tvrdé tobolky miglustat
| 2. OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK |
|---|
Jedna tvrdá tobolka obsahuje 65 mg miglustatu.
| 3. SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK |
|---|
| 4. LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ |
|---|
Tvrdá tobolka
| 5. ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ |
|---|
Před použitím si přečtěte příbalovou informaci. Perorální podání
| 6. ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, ŽE LÉČIVÝ PŘÍPRAVEK MUSÍ BÝT UCHOVÁVÁN MIMO DOHLED A DOSAH DĚTÍ<br><br> |
|---|
Uchovávejte mimo dohled a dosah dětí.
| 7. DALŠÍ ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, POKUD JE POTŘEBNÉ |
|---|
UPOZORNĚNÍ: Přípravek Opfolda používejte pouze s cipaglukosidázou alfa.
| 8. POUŽITELNOST |
|---|
EXP
| 9. ZVLÁŠTNÍ PODMÍNKY PRO UCHOVÁVÁNÍ |
|---|
| 10. ZVLÁŠTNÍ OPATŘENÍ PRO LIKVIDACI NEPOUŽITÝCH LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ NEBO ODPADU Z NICH, POKUD JE TO VHODNÉ<br><br> |
|---|
| 11. NÁZEV A ADRESA DRŽITELE ROZHODNUTÍ O REGISTRACI |
|---|
Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park, Ballycoolin Road, Blanchardstown, Dublin D15 AKK1, Irsko
| 12. REGISTRAČNÍ ČÍSLO/REGISTRAČNÍ ČÍSLA |
|---|
EU/1/23/1737/001 4 tvrdé tobolky
EU/1/23/1737/002 24 tvrdých tobolek
| 13. ČÍSLO ŠARŽE |
|---|
Lot
| 14. KLASIFIKACE PRO VÝDEJ |
|---|
| 15. NÁVOD K POUŽITÍ |
|---|
| 16. INFORMACE V BRAILLOVĚ PÍSMU |
|---|
opfolda
| 17. JEDINEČNÝ IDENTIFIKÁTOR – 2D ČÁROVÝ KÓD |
|---|
| 18. JEDINEČNÝ IDENTIFIKÁTOR – DATA ČITELNÁ OKEM |
|---|
PC SN NN
| MINIMÁLNÍ ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA MALÉM VNITŘNÍM OBALU OZNAČENÍ NA LAHVIČCE<br><br> |
|---|
| 1. NÁZEV PŘÍPRAVKU |
|---|
Opfolda 65 mg tvrdé tobolky miglustat
| 2. ZPŮSOB PODÁNÍ |
|---|
Před použitím si přečtěte příbalovou informaci. Perorální podání
| 3. POUŽITELNOST |
|---|
EXP
| 4. ČÍSLO ŠARŽE |
|---|
Lot
| 5. OBSAH UDANÝ JAKO HMOTNOST, OBJEM NEBO POČET |
|---|
Jedna tvrdá tobolka obsahuje 65 mg miglustatu.
| 6. JINÉ |
|---|
UPOZORNĚNÍ: Přípravek Opfolda používejte pouze s cipaglukosidázou alfa. Amicus Therapeutics Europe Limited Dublin D15 AKK1, Irsko
EU/1/23/1737/001 4 tvrdé tobolky
EU/1/23/1737/002 24 tvrdých tobolek
Příbalová informace: informace pro pacienta Opfolda 65 mg tvrdé tobolky miglustat
Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek užívat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.
Co naleznete v této příbalové informaci
Co je přípravek Opfolda Přípravek Opfolda je léčivý přípravek, který se používá k léčbě pozdní formy Pompeho nemoci u dospělých. Tento přípravek obsahuje léčivou látku „miglustat“.
K čemu se používá Přípravek Opfolda se používá vždy společně s jiným léčivým přípravkem zvaným „cipaglukosidáza alfa“, což je typ enzymové substituční terapie (ERT). Je proto velmi důležité, abyste si přečetl(a) i příbalovou informaci pro cipaglukosidázu alfa.
Máte-li jakékoli otázky týkající se Vašich léčivých přípravků, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka. Jak přípravek Opfolda účinkuje Lidé s Pompeho nemocí mají nízké hladiny enzymu kyselé alfa-glukosidázy (GAA). Tento enzym pomáhá řídit hladiny glykogenu (druhu sacharidu) v těle.
U Pompeho nemoci se ve svalech v těle hromadí vysoké hladiny glykogenu. Brání tak svalům, jako jsou svaly, které Vám pomáhají při chůzi, svalům pod plícemi, které Vám pomáhají dýchat, a srdečnímu svalu, aby fungovaly správně.
Přípravek Opfolda se během léčby váže na cipaglukosidázu alfa. Díky tomu je tvar cipaglukosidázy alfa stabilnější, takže se může snadněji vstřebávat z krve do svalových buněk, které jsou postiženy Pompeho nemocí. V buňkách cipaglukosidáza alfa účinkuje jako enzym kyselá alfa-glukosidáza, která pomáhá rozkládat glykogen a kontrolovat jeho hladiny.
Neužívejte přípravek Opfolda
Upozornění a opatření Před užitím přípravku Opfolda se poraďte se svým lékařem, lékárníkem nebo zdravotní sestrou. Pozor na závažné nežádoucí účinky Přípravek Opfolda se používá společně s cipaglukosidázou alfa, typem enzymové substituční terapie (ERT), takže si přečtěte také příbalovou informaci pro cipaglukosidázu alfa. Tyto léčivé přípravky mohou způsobit nežádoucí účinky, o kterých musíte ihned informovat svého lékaře. To zahrnuje alergické reakce. Známky alergických reakcí jsou uvedeny v bodě 4, „Alergické reakce“. Mohou být závažné a mohou se vyskytnout během podávání léčivého přípravku nebo během následujících hodin. Pokud se u Vás vyskytnou reakce související s infuzí nebo alergické reakce nebo si myslíte, že se
Děti a dospívající Tento léčivý přípravek nemá být podáván pacientům mladším 18 let. Je to z toho důvodu, že účinky přípravku Opfolda v kombinaci s cipaglukosidázou alfa v této věkové skupině nejsou známy.
Další léčivé přípravky a přípravek Opfolda Informujte svého lékaře nebo zdravotní sestru o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době
Těhotenství a kojení Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, tento přípravek neužívejte, ale ihned se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem.
Nejsou k dispozici žádné zkušenosti s užíváním přípravku Opfolda v kombinaci s cipaglukosidázou alfa během těhotenství. Lékař s Vámi probere rizika a přínosy užívání těchto léčivých přípravků.
Antikoncepce a plodnost Pacientky, které mohou otěhotnět, musí používat spolehlivé antikoncepční metody během užívání těchto léčivých přípravků a po dobu ještě 4 týdnů po vysazení obou léčivých přípravků.
Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů Přípravek Opfolda nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje. Přečtěte si také příbalovou informaci pro cipaglukosidázu alfa, protože může dojít k ovlivnění tímto léčivým přípravkem.
Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem.
Kolik přípravku Opfolda se užívá
Tobolky přípravku Opfolda (miglustatu) se musí používat v kombinaci s cipaglukosidázou alfa. Viz také příbalová informace pro cipaglukosidázu alfa.
Pokud je Vaše tělesná hmotnost 50 kg nebo více, doporučená dávka jsou 4 tobolky, přičemž jedna tobolka obsahuje 65 mg miglustatu.
Pokud je Vaše tělesná hmotnost mezi 40 kg a 50 kg, doporučená dávka jsou 3 tobolky. Jak často se přípravek Opfolda užívá
Přípravek Opfolda a cipaglukosidázu alfa budete dostávat jednou za dva týdny. Oba léčivé přípravky Vám budou podány ve stejný den.
Užívejte oba léčivé přípravky přesně podle pokynů svého lékaře, viz obrázek 1. Je to proto, aby Vaše léčba účinkovala co nejlépe.
Přípravek Opfolda s jídlem Přípravek Opfolda musíte užívat ústy nalačno.
Převedení z jiné enzymové substituční terapie (ERT) Pokud jste v současné době léčen(a) jinou ERT:
Jestliže jste užil(a) více přípravku Opfolda, než jste měl(a) Ihned informujte svého lékaře nebo běžte do nemocnice, pokud omylem užijete více tobolek, než kolik Vám bylo předepsáno. Může existovat zvýšené riziko výskytu nežádoucích účinků tohoto přípravku (viz bod 4). Lékař Vám poskytne vhodnou podpůrnou péči.
Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Opfolda Pokud vynecháte dávku přípravku Opfolda, promluvte si se svým lékařem nebo zdravotní sestrou. Kontaktujte ihned svého lékaře nebo zdravotní sestru pro naplánování nového termínu k podání miglustatu v kombinaci s cipaglukosidázou alfa.
Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Opfolda Promluvte si se svým lékařem, pokud si přejete ukončit léčbu přípravkem Opfolda. Příznaky Vašeho onemocnění se mohou zhoršit, pokud léčbu ukončíte.
Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.
Přípravek Opfolda se používá s cipaglukosidázou alfa a u kteréhokoli z těchto léčivých přípravků se mohou vyskytnout nežádoucí účinky.
Mohou se vyskytnout následující nežádoucí účinky: Alergické reakce Alergické reakce mohou zahrnovat příznaky, jako je vyrážka kdekoli na těle, oteklé oči, dlouhodobé potíže s dýcháním, kašel, otok rtů, jazyka nebo hrdla, svědění kůže a kopřivka. Pokud se u Vás vyskytnou alergické reakce nebo si myslíte, že se u Vás vyskytly, sdělte to ihned lékaři nebo zdravotní sestře. Pokud jste někdy měl(a) jakoukoli takovou reakci v minulosti, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře. Velmi časté (mohou postihnout více než 1 z 10 osob)
Bolest hlavy Časté (mohou postihnout až 1 z 10 osob)
Závažná život ohrožující alergická reakce (anafylaktická reakce)
Třes
Porucha chuti
Vjemy jako necitlivost, brnění, mravenčení (parastezie)
Rychlý srdeční tep
Nízký krevní tlak
Dušnost
Průjem
Pocit na zvracení (nevolnost)
Bolest břicha
Větry
Nadýmání
Zvracení
Zácpa
Kopřivka
Vyrážka
Svědění kůže
Nadměrné pocení
Bolestivé svalové stahy
Bolest svalů
Svalová slabost
Bolest kloubů
Únava
Horečka
Třesavka
Otoky rukou, chodidel, kotníků a dolních končetin
Zvýšení krevního tlaku Méně časté (mohou postihnout až 1 ze 100 osob)
Alergická reakce
Neschopnost udržet rovnováhu
Migréna
Neobvyklá bledost kůže
Astma
Podrážděný žaludek
Bolestivé stahy v jícnu
Bolest v ústech
Změna zabarvení kůže
Bolest v oblasti mezi kyčlí a žebry
Svalová únava
Ztuhlost svalů
Slabost
Bolest tváře, dásní, rtů, brady
Nervozita
Bolest na hrudi
Hlášení nežádoucích účinků
Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny
Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.
Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na lahvičce a krabičce za EXP. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.
Tento přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání. Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.
Co přípravek Opfolda obsahuje
Obsah tobolky Předbobtnalý škrob (kukuřičný) Magnesium-stearát (E 470b) Mikrokrystalická celulóza (E 460i) Sukralóza (E 955) Koloidní oxid křemičitý
Obal tobolky Želatina Oxid titaničitý (E 171) Černý oxid železitý (E 172)
Jedlý tiskařský inkoust Černý oxid železitý (E 172) Hydroxid draselný (E 525) Polypropylenglykol (E 1520) Koncentrovaný roztok hydroxidu amonného (E 527) Šelak (E 904)
Jak přípravek Opfolda vypadá a co obsahuje toto balení
Lahvičky se 4 a 24 tobolkami. Na trhu nemusí být všechny velikosti balení.
Tvrdá tobolka velikosti 2 s šedým neprůhledným víčkem a bílým neprůhledným tělem s černě vytištěným "AT2221" na těle obsahující bílý až téměř bílý prášek.
Držitel rozhodnutí o registraci
Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road Blanchardstown, Dublin D15 AKK1, Irsko Tel: +353 (0) 1 588 0836 Fax: +353 (0) 1 588 6851 E-mail: [email protected]
Výrobce Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V. Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Nizozemsko
Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci: België/Belgique/Belgien Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: (+32) 0800 89172 E-mail: [email protected]
Lietuva Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+370) 8800 33167 El. paštas: [email protected]
България Amicus Therapeutics Europe Limited Teл.: (+359) 00800 111 3214 Имейл: [email protected]
Česká republika Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+420) 800 142 207 E-mail: [email protected]
Danmark Amicus Therapeutics Europe Limited Tlf.: (+45) 80 253 262 E-mail: [email protected]
Luxembourg/Luxemburg Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: (+352) 800 27003 E-mail: [email protected]
Magyarország Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+36) 06 800 21202 E-mail: [email protected]
Malta Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+356) 800 62674 E-mail: [email protected]
Deutschland Amicus Therapeutics GmbH Tel: (+49) 0800 000 2038 E-mail: [email protected]
Nederland
Amicus Therapeutics BV Tel: (+31) 0800 022 8399 E-mail: [email protected]
Eesti Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+372) 800 0111 911 E-post: [email protected]
Ελλάδα Amicus Therapeutics Europe Limited Τηλ: (+30) 00800 126 169 E-mail: [email protected]
España Amicus Therapeutics S.L.U. Tel: (+34) 900 941 616 E-mail: [email protected]
France Amicus Therapeutics SAS Tél: (+33) 0 800 906 788 E-mail: [email protected]
Hrvatska Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+358) 0800 222 452 E-pošta: [email protected]
Ireland Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+353) 1800 936 230 E-mail: [email protected]
Ísland Amicus Therapeutics Europe Limited Sími: (+354) 800 7634 Netfang: [email protected]
Italia Amicus Therapeutics S.r.l. Tel: (+39) 800 795 572 E-mail: [email protected]
Κύπρος Amicus Therapeutics Europe Limited Τηλ: (+357) 800 97595 E-mail: [email protected]
Latvija Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+371) 800 05391 E-pasy: [email protected]
Norge Amicus Therapeutics Europe Limited Tlf: (+47) 800 13837 E-post: [email protected]
Österreich Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+43) 0800 909 639 E-mail: [email protected]
Polska Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+48) 0080 012 15475 E-mail: [email protected]
Portugal Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+351) 800 812 531 E-mail: [email protected]
România Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+40) 0808 034 288 E-mail: [email protected]
Slovenija Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+386) 0800 81794 E-pošta: [email protected]
Slovenská republika Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+421) 0800 002 437 E-mail: [email protected]
Suomi/Finland Amicus Therapeutics Europe Limited Puh/Tel: (+358) 0800 917 780 Sähköposti/e-mail: [email protected]
Sverige Amicus Therapeutics Europe Limited Tfn: (+46) 020 795 493 E-post: [email protected]
United Kingdom (Northern Ireland) Amicus Therapeutics, UK Limited Tel: (+44) 08 0823 46864 E-mail: [email protected]
Tato příbalová informace byla naposledy revidována
Další zdroje informací Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https://example.com Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.