IVACAFTORUM

Ivakaftor patří do skupiny tzv. cystických fibrózních regulátorů vodních kanálů (CFTR modulátorů). Používá se k léčbě cystické fibrózy u pacientů s určitými genetickými mutacemi, kde pomáhá zlepšit funkci proteinu CFTR a tím usnadnit průchod iontů a vody přes buněčné membrány. To může vést ke snížení tvorby hustého hlenu v plicích a dalších orgánech.