LIBMELDY

2-10×10^6BUNĚK/MLregistrovaný léčivý přípravekna lékařský předpis

Infuzní disperze·Intravenózní podání·ATC A16AB21 — ATIDARSAGEN AUTOTEMCEL

K čemu se přípravek používá

Co je přípravek Libmeldy

Libmeldy (atidarsagen autotemcel) je typ léku nazývaného genová terapie. Je vyroben speciálně pro Vaše dítě z jeho vlastních krevních buněk. K čemu se přípravek Libmeldy používá Přípravek Libmeldy se používá k léčbě závažného onemocnění nazývaného metachromatická leukodystrofie (MLD):

u dětí s „pozdně infantilní“ nebo „časně juvenilní“ formou onemocnění, u nichž se dosud nevyskytly žádné známky nebo příznaky,
u dětí s „časně juvenilní“ formou onemocnění, u kterých se začaly projevovat příznaky, ale jejichž příznaky se ještě rychle nezhoršují.

Lidé s MLD mají poruchu v genu, který tvoří enzym zvaný arylsulfatáza A (ARSA). To vede ke hromadění látek nazývaných sulfatidy v mozku a nervovém systému, což způsobuje poškození nervového systému a postupnou ztrátu fyzických dovedností a později duševních schopností, což nakonec vede k úmrtí.

Jak přípravek Libmeldy působí? Buňky zvané kmenové buňky se získávají z krve Vašeho dítěte. Poté jsou v laboratoři upraveny tak, že je do nich vložen funkční gen pro výrobu ARSA. Když se Vašemu dítěti podá přípravek Libmeldy, který se skládá z těchto upravených buněk, buňky začnou vytvářet ARSA, aby rozložily sulfatidy

v nervových buňkách a dalších buňkách těla Vašeho dítěte. Očekává se, že to zpomalí postup onemocnění a zlepší kvalitu života Vašeho dítěte.

Přípravek Libmeldy se podává kapáním (infuzí) do žíly (intravenózně). Další informace o tom, co se děje před léčbou a během léčby, najdete v bodě 3, Jak se přípravek Libmeldy podává.

Nežádoucí účinky

velmi časté

nízká hladina bílých krvinek Pozitivní test na protilátky proti ARSA snížená funkce vaječníků vředy v ústech

Složení

Léčivé látky

ATIDARSAGENUM AUTOTEMCELUM10X×10^6 BB

Pomocné látky

DIMETHYLIS SULFOXIDUM, ALBUMINUM HUMANUM, NATRII CHLORIDUM

Informace o přípravku

Léková forma: Infuzní disperze
Způsob podání: Intravenózní podání
Typ obalu: Vak
Typ přípravku: ATMP - Genová terapie (s buňkami/tkáněmi) obsahující GMO
Indikační skupina: Varia
Doplněk: 2-10×10^6BUNĚK/ML INF DIS (1-X)X10-20ML

Výdej a omezení

Výdej: na lékařský předpis
Doping: M3-Genový a buněčný doping (zakázané stále - při soutěži i mimo soutěž)., S5-Diuretika a maskovací látky (zakázané stále - při soutěži i mimo soutěž).