MEPSEVII

2MG/MLregistrovaný léčivý přípravekna lékařský předpis

Koncentrát pro infuzní roztok·Intravenózní podání·ATC A16AB18 — VESTRONIDASA ALFA

K čemu se přípravek používá

Co je přípravek Mepsevii Přípravek Mepsevii obsahuje enzym, který se nazývá vestronidáza alfa. Ten patří do skupiny přípravků označovaných jako enzymové substituční terapie. Používá se u dospělých a dětí všech věkových kategorií s MPS VII k léčbě jiných než neurologických projevů onemocnění (mukopolysacharidóza VII. typu, známá též jako Slyův syndrom).

Co je MPS VII MPS VII je onemocnění, které se předává v rodinách, při němž tělo nevytváří dostatek enzymu označovaného jako beta-glukuronidáza.

Tento enzym pomáhá v těle odbourávat cukry známé jako mukopolysacharidy.
Mukopolysacharidy se tvoří v těle a pomáhají s tvorbou kostí, chrupavek, kůže a šlach.
Tyto cukry jsou neustále recyklovány – vytvářejí se nové a staré se odbourávají.
Při nedostatku beta-glukuronidázy se části těchto cukrů hromadí v buňkách, což vede k poškození těla.

Jak přípravek Mepsevii účinkuje Tento léčivý přípravek nahrazuje beta-glukuronidázu – to pomáhá odbourávat cukry, které se hromadí v tkáních pacientů s MPS VII.

Léčba může zlepšit různé známky a příznaky nemoci, jako např. problémy s chůzí a únavu. Včasné zahájení léčby u dětí může zastavit zhoršování onemocnění a omezit trvalé poškození.