Načítání…
Načítání…
Infuzní roztok·Intravenózní podání·ATC B02BD15 — VALOKTOKOGEN ROXAPARVOVEK
Co je přípravek ROCTAVIAN ROCTAVIAN je přípravek genové léčby, který obsahuje léčivou látku valoktokogen roxaparvovek. Princip přípravku genové léčby spočívá v tom, že se do lidského těla dodá gen, který v těle z důvodu genetické vady chybí.
K čemu se přípravek ROCTAVIAN používá Tento přípravek se používá k léčbě těžké hemofilie A u dospělých, kteří v současnosti ani v minulosti neužívali inhibitory faktoru VIII a kteří nemají protilátky proti virovému vektoru AAV5.
Hemofilie A je stav, při kterém lidé zdědí změněnou formu genu potřebného k tvorbě faktoru VIII, který je nezbytnou bílkovinou pro srážení krve a zastavení krvácení. Lidé s hemofilií A nemohou faktor VIII vytvářet a jsou náchylní k epizodám vnitřního nebo vnějšího krvácení.
Jak přípravek ROCTAVIAN působí Léčivá látka v přípravku ROCTAVIAN je založena na viru, který nezpůsobuje onemocnění u lidí. Virus byl upraven tak, aby se nemohl šířit v těle, ale mohl dopravit funkční kopii genu pro faktor VIII do jaterních buněk. To umožňuje jaterním buňkám vyrábět bílkovinu faktor VIII a zvyšovat hladiny funkčního faktoru VIII v krvi. To výsledně napomůže normální srážlivosti krve a zabraňuje krvácení či snižuje počet epizod krvácení.
Léčivé látky