Načítání…
Načítání…
Injekční roztok·Intratekální podání·ATC N07XX22 — TOFERSEN
Přípravek Qalsody obsahuje léčivou látku tofersen, která patří do skupiny léčiv známých jako antisense oligonukleotidy.
Tento léčivý přípravek se používá u dospělých k léčbě typu amyotrofické laterální sklerózy (ALS) způsobené mutacemi (změnami) genu nazývaného SOD1.
ALS způsobená mutacemi genu SOD1 je vzácný typ onemocnění motorických neuronů, které postihuje nervové buňky v mozku a v míše. Mutace genu SOD1 způsobují hromadění toxické formy bílkoviny SOD1. To způsobuje destrukci motorických neuronů (nervových buněk zodpovědných za vysílání pokynů do svalů), což vede ke slábnutí a ochabování svalů, včetně těch, které jsou nezbytné k dýchání a polykání.
Přípravek Qalsody působí tak, že snižuje hromadění bílkoviny SOD1. Tím pomáhá zabránit destrukci motorických neuronů a může zpomalit ztrátu svalové síly.