Načítání…
Načítání…
Infuzní roztok·Intraputaminální podání·ATC A16AB26 — ELADOKAGEN EXUPARVOVEK
Co je přípravek Upstaza Přípravek Upstaza je léčivý přípravek pro genovou terapii, který obsahuje léčivou látku eladokagen exuparvovek.
K čemu se přípravek Upstaza používá Přípravek Upstaza se používá k léčbě pacientů ve věku 18 měsíců a starších s nedostatkem bílkoviny zvané dekarboxyláza aromatických L-aminokyselin (AADC). Tato bílkovina je nezbytná pro tvorbu určitých látek, které nervový systém těla potřebuje ke správné činnosti.
Deficit AADC je dědičné onemocnění způsobené mutací (změnou) genu, který řídí tvorbu AADC (nazývaného také gen dopa-dekarboxylázy neboli DDC). Onemocnění brání vývoji nervového systému dítěte, což znamená, že se mnohé tělesné funkce včetně pohybu, jídla, dýchání, řeči a duševních schopností nevyvíjejí v dětství správně.
Jak funguje přípravek Upstaza Léčivá látka přípravku Upstaza, eladokagen exuparvovek, je typ viru zvaného adenoasociovaný virus, který byl upraven tak, aby obsahoval správně fungující kopii genu DDC. Přípravek Upstaza se podává infuzí (kapačkou) do oblasti mozku zvané putamen, kde se tvoří AADC. Adenoasociovaný virus umožňuje genu DDC proniknout do mozkových buněk. Přípravek Upstaza tak umožňuje buňkám produkovat AADC a tělo si pak může vytvářet látky, které nervový systém potřebuje.
Adenoasociovaný virus použitý k přenosu genu nezpůsobuje onemocnění u lidí.
Léčivé látky